马瓦卡坦：肥厚性心肌病治疗的新希望 唯一一个获批的从源头针对HCM的心肌肌球蛋白抑制剂。这些信息你知道吗？

Mavacamten 是一种口服选择性心肌肌球蛋白变构抑制剂，被认为是同类首创药物。它主要用于治疗肥厚性心肌病 (HCM)，这是一种以心肌异常增厚为特征的心脏病。

肥厚性心肌病是一种遗传性心肌病，患者的心室表现为不对称性心室肥厚。这种疾病是青少年运动猝死的主要原因之一，会导致收缩和舒张功能下降，心脏活动减少，室间隔肥大，射血分数降低，如果不及时治疗，会非常严重。因为心肌病后期会导致严重的心力衰竭和严重的心律失常。患者会出现肝脾肿大，下肢水肿，腹水，甚至会因严重的心律失常而死亡。

马伐卡坦是治疗肥厚型心肌病的特效药，其主要作用机制是通过抑制心肌细胞的过度生长和肥大来改善心脏功能。该药能降低肌球蛋白头部与肌动蛋白之间的有效相互作用，从而降低肌节的过度活性，缓解左心室流出道阻塞，降低左心室充盈压，从而使整个肌球蛋白群转变为节能、可复张、超松弛状态。

这种独特的作用机制使得马伐卡坦在治疗肥厚型心肌病方面具有显著优势。

多项临床试验显示马瓦卡坦：肥厚性心肌病治疗的新希望 唯一一个获批的从源头针对HCM的心肌肌球蛋白抑制剂。这些信息你知道吗？，马伐坦在肥厚型心肌病治疗中取得了令人鼓舞的疗效，患者使用马伐坦后，呼吸困难、胸痛等主要症状得到明显缓解，生活质量明显改善。

此外，该药还能降低左心室流出道梯度，减轻心脏负担，进一步改善心脏功能。值得一提的是，马伐卡坦在改善患者运动能力方面也表现不俗，由于该药能降低心肌收缩力，减轻心脏负担，患者运动起来更加轻松，运动耐力也得到了明显提升。

同时，Marvacatan于2022年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）成年患者，是首个也是唯一一个获批从源头针对HCM的心脏肌球蛋白抑制剂。

副作用：虽然马伐坦治疗肥厚型心肌病有较好的疗效，但患者在使用过程中仍需注意可能出现的副作用。常见的副作用有头痛、乏力、肌肉痛、恶心等，另外严重的副作用可能还有心律失常、低血压等。因此，患者在使用马伐坦过程中心肌肥大的症状，应密切关注自身情况，尤其是刚开始使用或调整剂量时，若出现不适或异常反应，应及时告知医生，进行必要的治疗。

请注意：Marvacattan 并不适合所有患者。禁忌症包括：对 Marvacattan 或其成分过敏的患者、严重低血压患者、严重心律问题患者、严重肝肾功能不全患者以及孕妇和哺乳期妇女。此外，由于 Marvacattan 可能对心脏传导系统产生影响，因此使用时应特别注意可能出现的心脏传导问题。

Mavacamten在治疗肥厚型心肌病（HCM）方面表现出多项创新特点和优势，是治疗HCM有效且重要的药物。

1、马伐坦是选择性心肌β-肌球蛋白ATP酶别构抑制剂，可选择性抑制心肌肌球蛋白的活性。在肥厚性心肌病中，心肌肌球蛋白活性异常导致心肌过度收缩，引发一系列临床症状。马伐坦通过减少肌节过度收缩，维持肌球蛋白过度松弛状态心肌肥大的症状，改善心肌舒张功能和顺应性，有效减轻心脏负担。这一特点使得马伐坦在心肌功能调节方面具有很强的针对性，减少了对其他正常组织的潜在不良影响。

2.马伐坦能明显减轻心肌肥厚，改善心脏功能，缓解HCM患者的呼吸困难、乏力、胸痛等症状。临床试验显示，马伐坦能降低心脏收缩压，减轻心脏负荷，从而改善患者的生活质量。这些效果的实现得益于马伐坦对心肌肥厚关键信号通路的抑制作用，从根本上减轻心肌肥厚，改善心脏整体功能。

3.马伐坦在治疗过程中还能改善心脏重塑。HCM患者常常会出现心脏重塑，表现为心肌增厚、心室腔萎缩。马伐坦可以逆转心室壁肥厚和纤维化的过程，使心肌逐渐恢复正常厚度和形态。这一优势有助于防止病情进一步恶化，并可能延缓病情进展。

最后，Marvacatan在临床试验中表现良好，不仅显示出显著的疗效，而且安全性高，为HCM患者提供了新的治疗选择，特别是对于那些效果不佳或不能耐受传统治疗的患者。

此外，由于不同厂家、不同地区的药品质量和安全性存在差异，选择信誉良好的药厂和正规渠道购药也非常重要。

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购买海外产品时，建议选择正规渠道，例如通过认证平台或医疗机构购买。请注意进口产品需要清关，记得向商家索要正规清关证明和合规的国际物流渠道。注意确保货源正品。同时马瓦卡坦：肥厚性心肌病治疗的新希望 唯一一个获批的从源头针对HCM的心肌肌球蛋白抑制剂。这些信息你知道吗？，注意查看产品包装和说明书，确保购买的是正品，并遵循正确的用药说明。